การบำบัดด้วยยีนของมนุษย์คืออะไร?

การบำบัดด้วยยีนของมนุษย์เป็นเทคนิคในการรักษาโรคและความผิดปกติต่าง ๆ ผ่านการแทนที่ยีนที่มีข้อบกพร่องด้วยยีนที่มีสุขภาพดีการบำบัดด้วยยีนจะดำเนินการในระดับเซลล์และส่วนใหญ่ยังอยู่ในขั้นตอนการทดลอง ณ ปี 2011 ยีนปกติฟังก์ชั่นโดยใช้โปรตีนเพื่อดำเนินการตามลำดับการเข้ารหัสบางอย่างเมื่อยีนมีข้อบกพร่องโปรตีนไม่สามารถปฏิบัติตามคำแนะนำเหล่านี้ได้อย่างถูกต้องการใช้การบำบัดด้วยยีนของมนุษย์นักวิทยาศาสตร์ได้พยายามแนะนำยีนที่มีสุขภาพดีให้กับเซลล์ที่เฉพาะเจาะจงด้วยวิธีการที่แตกต่างกันสองสามอย่าง

หนึ่งในประเภทของการบำบัดด้วยยีนใช้ไวรัสดัดแปลงเป็นพาหะสำหรับยีนใหม่ที่มีสุขภาพดีนักวิทยาศาสตร์ได้พัฒนาเทคนิคในการเปลี่ยนแปลงวิธีธรรมชาติที่ไวรัสส่งมอบสสารที่ทำให้เกิดโรคไปยังเซลล์แทนที่จะเป็นสสารที่ทำให้เกิดการติดเชื้อไวรัสผู้ให้บริการสามารถแทรกยีนมนุษย์ปกติลงในเซลล์เป้าหมายวิธีนี้ได้รับการพยายามกับเซลล์ปอดและตับเพื่อช่วยรักษาการติดเชื้อของอวัยวะเหล่านี้

การรักษาด้วยการรักษาด้วยยีนของมนุษย์ยังสามารถเกี่ยวข้องกับวิธีการที่ไม่ใช้ไวรัสนักวิทยาศาสตร์บางคนได้ลองซ่อมยีนดั้งเดิมผ่านกระบวนการที่เรียกว่าการกลายพันธุ์แบบย้อนกลับพร้อมกับผลลัพธ์ที่หลากหลายยีนที่แตกต่างกันสามารถเปลี่ยนแปลงได้ในองศาที่แตกต่างกันและนักวิจัยได้พยายามที่จะจัดการอัตราการเปลี่ยนแปลงเหล่านี้เช่นกัน

การทดลองบางอย่างในการบำบัดด้วยยีนของมนุษย์ประสบความสำเร็จมากขึ้นเมื่อยีนที่ผิดพลาดถูกลบออกไปโดยสิ้นเชิงและแทนที่ด้วยยีนที่มีสุขภาพดีเทคนิคนี้เรียกว่าการแลกเปลี่ยนยีนการทดลองการบำบัดด้วยยีนอื่น ๆ มีผลลัพธ์ที่ดีกว่าเมื่อยีนที่มีข้อบกพร่องถูกทิ้งไว้ในสถานที่ปัจจัยที่มีอิทธิพลต่อผลลัพธ์เหล่านี้อาจรวมถึงประเภทของเซลล์เป้าหมายรวมถึงลักษณะของความผิดปกติที่ได้รับการรักษา

การบำบัดด้วยยีนของโรคประสบความสำเร็จในการรักษาเงื่อนไขที่สืบทอดมาเช่นฮีโมฟีเลียและการขาดภูมิคุ้มกันรวมอย่างรุนแรงความท้าทายที่ยิ่งใหญ่ที่สุดในการใช้การบำบัดด้วยยีนสำหรับเงื่อนไขเหล่านี้คือความเป็นไปได้ของการปฏิเสธเซลล์หากผู้ป่วยร่างกายรับรู้เซลล์ที่มียีนดัดแปลงเป็นวัตถุแปลกปลอมผลลัพธ์อาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้หากผู้ป่วยรายนั้นมีระบบภูมิคุ้มกันที่ไม่ทำงาน

นักวิจัยทางการแพทย์ยังคงสำรวจความเป็นไปได้ของการใช้การบำบัดยีนของมนุษย์ในระยะที่กว้างขึ้นของเงื่อนไขการทดลองในการบำบัดด้วยยีนสัตว์มีประสิทธิภาพในการปรับปรุงปัญหาสุขภาพเช่นการตาบอดเสื่อมและแม้แต่ภาวะซึมเศร้ายีนจอประสาทตาที่นำเข้าสู่เซลล์ของหนูตาบอดเกือบจะฟื้นฟูสายตาของพวกเขาได้สำเร็จการบำบัดด้วยยีนที่คล้ายกันในสมองของหนูได้ฟื้นฟูการทำงานของโปรตีนสำคัญที่จำเป็นในการบรรเทาภาวะซึมเศร้าทางคลินิกอย่างรุนแรง